白血病治療新靶點或可避免嚴重副作用

來自澳大利亞墨爾本的研究人員發現他們能夠通過靶向一種蛋白質分子阻止癌細胞生長，他們發現的這種叫做Hhex的蛋白或可成為治愈急性髓系白血病（AML）的關鍵分子。相關研究結果發表在學術期刊Gene and Development上。

AML是一種侵襲性的血液癌癥，并且發病突然，癌細胞生長迅速，病人的預后情況非常差。目前治療AML的方法都存在非常嚴重的副作用。大約有四分之三的病人會在短時間治療之后出現復發情況，病人的五年生存率只有大約24%。

在該項研究中，研究人員發現缺失Hhex蛋白能夠阻止白血病細胞的生長和分裂，這種蛋白是導致AML細胞生長失控的一個關鍵因子。

研究人員表示，如果能夠發現AML細胞如何越過正常的生長和分裂調控，將為新療法的開發打開一個突破口。他們發現的Hhex就是一個非常具有吸引力的藥物靶點，該分子在許多白血病細胞中存在過表達情況，對白血病細胞的生長非常重要，但是他們研究發現正常的血細胞并不依賴于該分子，這就意味著如果以Hhex為靶點開發靶向藥物就不會對正常細胞產生毒副作用。與此同時，研究人員還指出許多存在Hhex過表達的AML病人都會產生不良后果，這更加表明Hhex可能是治療AML的一個非常重要的靶點。

通過對機制進行研究，研究人員發現Hhex能夠招募一些表觀遺傳因子影響生長調控基因的表達，有效抑制阻礙細胞生長的基因，導致白血病細胞重復產生并累積一些細胞損傷，進一步促進了AML的進展速度。

之前也有一些作用于表觀遺傳修飾的藥物用于治療AML，但是由于其作用靶點也參與正常血細胞功能，因此會引起嚴重的毒性作用。而與其它分子不同，Hhex只會調節一小部分基因，這些基因對于正常血細胞并非至關重要，這就為發現殺死AML細胞同時不會產生副作用的治療藥物找到了機會。

zui后，研究人員表示他們希望能夠對Hhex蛋白的關鍵功能區域進行進一步探索，并據此設計一些新藥物用于治療AML。