來自約翰霍普金斯大學的研究人員近日開發了一種新型技術，其可以將人類干細胞有效轉化成為視網膜神經節細胞，這種干細胞位于視網膜中，其可以將眼睛中的視覺信號傳送至大腦，而這類干細胞的死亡或異常會引發某些疾病患者的視覺喪失，比如青光眼或多發性硬化癥患者，相關研究發表于雜志Scientific Reports上。

醫學博士Donald Zack指出，我們的工作不僅可以幫助更好地理解視神經的生物學機制，同時還可以促進基于細胞的人類模型被用來尋找阻斷或治療致盲狀況的藥物，zui終或將幫助科學家們開發細胞移植療法來幫助恢復青光眼或多發性硬化癥患者的視力缺失。文章中研究者對人類胚胎干細胞系進行遺傳修飾，使其轉化成為視網膜神經節細胞，隨后利用新的細胞系就可以開發新型的分化方法，并對所生成的細胞進行特性分析。

利用CRISPR-Cas9基因編輯技術，研究者將熒光蛋白基因插入到干細胞的DNA中，紅色的熒光蛋白僅會在名為BRN3B的基因進行表達時才會表達，BRN3B在視網膜神經節細胞中是表達的，因此一旦細胞分化成為視網膜神經節細胞，其就會在顯微鏡下呈現出紅色表現。隨后研究者利用一種名為熒光活化細胞分選系統將新分化形成的視網膜神經節細胞從多種不同的細胞混合物中分離出來，并使其成為高純度的細胞群體供研究所用，這些細胞也將表現出較好的生物學和物理學特性。

研究者還發現，在研究*天添加一種名為福司柯林的天然植物化合物就可以幫助改善細胞轉變為視網膜神經節細胞的效率，而這種廣泛用于減肥和增肌的化合物或許并不是足夠安全，且有效幫助預防失明。研究者Valentin Sluch說道，在培養進行30天時，我們在顯微鏡下觀察到了明顯的熒光細胞聚集現象，在接下來的實驗中，我們希望利用CRISPR技術將幫助我們尋找更多對神經節細胞生存和功能非常重要的基因，我們希望這些細胞zui終可以幫助開發治療青光眼和視神經疾病的新型療法。